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基因编辑冶疗艾滋成功了吗

2018.09.27 20:211308

目前治疗艾滋病办法有很多,但没有完全可以彻底治疗艾滋病的办法,所以说现在很多专家都在研制新的方法,而基因编辑治疗就是其中之一,那么基因编辑冶疗艾滋成功了吗?通过佰佰安全网给大家介绍一下。

用基因编辑治疗艾滋病再获突破,但是还没有完全成功,艾滋病目前还是无法攻克的疾病。

最近,美国天普大学Lewis Katz医学院的科学家们,设计了一种专门的基因编辑系统,为最终治愈HIV(可导致艾滋病)感染者,铺平了道路。在本月发表于Nature子刊《Scientific Reports》杂志上的一项研究中,研究人员表明,他们可以有效和安全地从培养的人类细胞DNA中消除HIV-1。

这项新研究的资深作者、天普大学Lewis Katz 医学院综合NeuroAIDS中心主任、神经病毒学中心主任、神经病毒学系主任Kamel Khalili教授介绍说:“抗逆转录病毒药物可非常好地控制HIV感染。但是,接受抗逆转录病毒疗法的患者,如果停止服用该药物,艾滋病病毒复制就会迅速反弹。”存在大量的艾滋病病毒,会削弱免疫系统,并最终导致获得性免疫缺乏综合征,或艾滋病。

自从上世纪80年代首次发现HIV以来,艾滋病已经夺去了2500万多人的生命,治愈HIV/AIDS,是艾滋病研究的最终目标。但是,在HIV已经融入CD4 + T细胞(HIV主要感染的细胞)之后消除病毒,已被证明是很困难的。最近的研究都集中在,有意地重新激活HIV,以激发一种强烈的免疫反应,能够从被感染的细胞中清除病毒。然而,到目前为止,这些“冲击和杀戮”的方法,很少获得成功。

Khalili博士和他的同事决定尝试一种不同的方法,采用独特定制的基因编辑技术,特异性地靶定HIV-1前病毒DNA(整合的病毒基因组)。他们的系统包括一个引导RNA——特异性地将HIV-1 DNA定位在T细胞基因组,还包括一种核酸酶,可切断T细胞DNA的链。一旦核酸酶已经编辑删除了HIV-1的DNA序列,基因组的松散,就会被细胞自身的DNA修复机制重新聚合起来。

在以往的工作中,Khalili博士的团队已经证明,他们这种技术能够从人类细胞系中剪掉HIV-1 DNA。然而,在其最新的研究中,他们集中在潜伏的、产生完整病毒的CD4 + T细胞,不仅表明这种技术可消除细胞内的病毒,而且也表明,其在HIV-1根除的细胞中的持续存在,实际上可以保护它们抵抗再感染。更重要的是,他们将研究转移到体外实验中,其中,来自HIV感染患者的T细胞,在细胞培养物中生长,从而表明用基因编辑系统治疗,可以抑制病毒的复制,并显著降低患者细胞内的病毒载量。

在这项研究的另一个重要组成部分中,Khalili博士的研究团队解决了关于脱靶效应和毒性的问题。使用一种称为超深度全基因组测序的方法——这被认为是基因组评估的金标准,研究人员分析了HIV-1根除的细胞的基因组,以确定引导RNA靶定区域之外的基因突变。他们的分析排除了对基因的脱靶效应,包括对细胞基因表达的潜在间接影响。细胞存活和增殖的研究表明,HIV-1根除的细胞的生长和功能都很正常。

Khalili博士说:“在多个层次上,这些结果是重要的。它们证明,我们的基因编辑系统,通过将突变引入病毒基因组,可有效地消除CD4 T细胞的DNA中的HIV,从而永久抑制它的复制。此外,它们表明,该系统可以保护细胞免受再感染,这一技术对细胞是安全的,没有毒副作用。”

他补充说:“这些实验以前没有进行到这个程度。但是,它们解决的问题是非常关键的,这些结果可让我们利用这一技术继续前进。”

用基因编辑技术来对抗艾滋病,此前已经取得了一系列的研究进展。

以上是小编关于基因编辑治疗艾滋病成功吗等相关讲解,要多关注佰佰安全网,还需要对其如何正确预防艾滋病等了解,这些都属于瘟疫安全小知识。

( 责任编辑: 何显抢 )

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